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基石药业avapritinib针对晚期GIST的全球III期试验完成中国首例受试者给药 (2019年7月10日)

http://www.cstonepharma.com/html/news/2413.html

中国苏州,2019年7月10日)——基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”或“公司”,香港联交所代码:2616)今日宣布,公司avapritinib在正在进行的全球III期临床研究VOYAGER中实现首例中国受试者给药。该研究主要评估avapritinib相较目前标准治疗瑞戈非尼在三线或四线晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者中的疗效和安全性。入组患者必须既往接受过伊马替尼以及1~2种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗。试验的主要研究终点是无进展生存期(PFS)。

 

Avapritinib是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂,由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines(以下简称“Blueprint”)开发。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。已发表过的临床前数据显示,avapritinib在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示了强效的抑制作用。

 

2019年6月发布的正在进行的I期NAVIGATOR试验数据证明,avapritinib在PDGFRA外显子18突变GIST和四线GIST患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性,而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint已经在美国针对这些适应症提交了新药上市申请(NDA)。

 

截止日期至2018年11月16日的数据表明:

 

  • 在43例可评估的PDGFRA外显子18突变GIST患者中(包括38例PDGFRA D842V驱动的GIST患者),客观缓解率(ORR)为86%,
    中位缓解持续时间(DOR)未达到。
  • 在111例四线GIST患者中,ORR为22%,中位DOR为10.2个月。
  • Avapritinib耐受性良好,研究者报告的大多数不良事件为1级或2级。

 

 

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“开发肿瘤精准治疗药物是基石药业核心战略之一。GIST是一种罕见疾病,对现有疗法耐药的肿瘤突变患者,avapritinib可以提供有效的治疗。我们的合作伙伴Blueprint已在美国提交了这款药物的上市申请,这让avapritinib有望成为基石药业第二款在美国获批上市的产品。随着VOYAGER试验在中国的开展,我们希望试验数据可以尽早支持这款药物在中国获批,从而让目前缺乏有效治疗手段的晚期GIST患者也可以获益。”

 

基石药业首席医学官杨建新博士表示:“Avapritinib在PDGFRA外显子18突变GIST和四线GIST患者中,ORR和DOR的数据都令人振奋。很高兴看到首位中国受试者成功入组三线治疗的临床研究,我们会继续全力以赴,尽快推进更多中国临床实验中心加入这一重要的全球试验。”

 

关于GIST

GIST是发生于胃肠(GI)道的肉瘤或骨或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁中的细胞,并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间,诊断通常由胃肠道出血、手术或成像期间的偶然发现以及极少数情况下的肿瘤破裂或胃肠道梗阻引发。

 

大多数GIST病例是由一系列临床相关突变引起的,这些突变迫使KIT或PDGFRA蛋白激酶进入日益活化状态。因为目前可用的疗法主要与无活性蛋白质构象结合,所以某些原发性和继发性突变通常导致治疗耐药性和疾病进展。

 

目前,伊马替尼治疗后进展的KIT驱动的GIST患者中的治疗选择有限。对于转移性PDGFRA D842V驱动的GIST患者,没有有效的治疗选择,并且在可用的治疗后中位疾病进展时间大约在三到四个月。在不可切除或转移性GIST中,现有治疗的临床获益可因突变类型而异。基因突变检测对于针对潜在疾病驱动因素量身定制治疗至关重要,并在专家指南中建议使用。

 

关于avapritinib

Avapritinib是一款在研的口服精准疗法,可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂, avapritinib在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑制作用,并对激活环突变活性最强,而目前批准的GIST疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比,avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶抑制剂。

 

Blueprint率先开发avapritinib,用于治疗晚期GIST、晚期SM以及惰性和冒烟型SM。 美国FDA已经授予avapritinib两个突破性疗法认证,一个用于治疗PDGFRA D842V基因驱动的GIST,一个治疗晚期SM,包括侵袭性SM亚型、伴随相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病。

 

基石药业与Blueprint达成独家合作和授权,获得了包括avapritinib在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint保留在世界其他地区开发及商业化avapritinib的权利。

 

关于基石药业

基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心,建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前五款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的领先中国生物制药公司。

 

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