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Blueprint首個罕見腸胃瘤標靶新藥Ayvakit 獲FDA批准

2020.01.10環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

https://www.gbimonthly.com/2020/01/60823/

發表於 記者彭梓涵 

Blueprint首個罕見腸胃瘤標靶新藥Ayvakit 獲FDA批准。(圖片來源:網路)

Blueprint首個罕見腸胃瘤標靶新藥Ayvakit 獲FDA批准。(圖片來源:網路)

美國時間(9)日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准Blueprint Medicines旗下Ayvakit (avapritinib)藥物治療成人無法切除或轉移性腸胃道間質瘤(GIST),此為FDA首個針對腸胃生長因子受體α(PDGFRA)基因突變批准的標靶藥物。

此次批准是根據NAVIGATOR臨床試驗,6名帶有PDGFRA外顯子18突變與38名帶有 D842V突變的腸胃道間質瘤患者功效結果,結果顯示,外顯子18突變患者總緩解率(ORR)為84%,其中7%完全緩解,77%部分緩解,PDGFRA D842V突變,總緩解率為89%,其中完全緩解為8%,部分緩解為82%。

當Ayvakit初步的臨床證據顯示該藥物相對於現有的治療方法有實質性改善時,FDA就授予突破性療法、快速通道、與孤兒藥的資格。

胃腸道基質瘤是一種發生在胃腸道的罕見腫瘤,因為腸胃道壁上神經細胞DNA中一種或多種突變造成,根據研究約有10%的腸胃道間質瘤會受基因變異影響,且患者對化療反應不佳,是治療上一大缺口。

此次批准可說是,創新轉移性腸胃道間質瘤精準治療,讓PDGFRA基因變異的患者有新的治療選擇,這也是FDA首次針對PDGFRA基因突變批准的藥物。Blueprint Medicines目前也推出一項患者支持計畫YourBlueprint™,讓患者以負擔得起的解決方案進行治療。

 

 

資料來源:

https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-announces-fda-approval-of-ayvakit-avapritinib-for-the-treatment-of-adults-with-unresectable-or-metastatic-pdgfra-exon-18-mutant-gastrointestinal-stromal-tumor-300984629.html